市场空间大 药企发力抢占罕见病用药赛道

　　张翠霞表示，内地药企已经意识到罕见病用药的市场价值，并将其作为进入国际市场的“敲门砖”。同时，利好政策加速推出，新药审评审批、流行病学调研、病例注册登记、诊疗体系建设等方面也做出了不少优化，部分地方政府在罕见病用药保障体系建设上进行了初步尝试，预计未来我国罕见病用药可及性及药企研发创新能力有望逐步提升。

　　研发热情高涨

　　2021年版国家医保药品目录日前正式公布，七款罕见病治疗药物成功纳入，覆盖多发性硬化症、B型血友病等罕见病适应症。

　　民生证券认为，用于治疗SMA的高价药诺西那生钠注射液被纳入医保，对罕见病药物研发是极大鼓励。预计未来在满足合理的支付金额下，医保将纳入更多罕见病药物，有望持续激发该领域的研发热情。

　　平安证券认为，罕见病用药可及性是全球性难题。2021年医保首次出现年用药金额百万级别的罕见病药品，其进医保报出“地板价”，是综合考虑支付体系、竞争格局等因素的结果，对其他高价药并不适用。我国医保定位愈加清晰，在此背景下对接商业保险或成为高价值创新药商业化新常态。

　　张翠霞表示，通过医保药品目录准入谈判，多个罕见病用药价格大幅降低，有效减轻了患者负担，期待有更多的准入谈判。薛群表示，商业保险等各方力量参与其中，可以一起发挥1+N的作用。其中，1为政府主导，N是社会各个方面（商业保险、制药企业、专项基金、患者自身的支付）。