45种罕见病用药已入医保，2021版目录有望月底公布

　　“将更多救命救急的好药纳入医保目录”是国家医保局主导的医药改革的主线。治疗罕见病的“孤儿药”、临床缺乏的儿童用药都是每年医保目录调整的重点保障范围。

　　在过去的11年间，我国医保目录涵盖的罕见病用药种类已经翻倍，越来越多的罕见病患者受益。儿童专科医院用药的品种、金额等占比在各次医保目录调整中都有明显增长。

　　上周结束的国家医保谈判中，罕见病用药的谈判情况也是市场关注的一大热点。在进博会期间，国家医保局医药服务管理司司长黄华波表示，药品目录调整重点将临床价值高、价格合理、更好满足基本医疗需求的药品纳入目录，让患者更快地用上新药、好药。

　　按照往年的惯例，国家医保局会在医保谈判半个月后对外公布新版的医保目录。根据今年的谈判时间，2021版医保目录有望月底公布。

　　45种罕见病用药已纳入医保

　　罕见病发病率低，罕见病药品具有需求量小、费用高、替代品少等特点，也常被称为“孤儿药”。我国在生产采购报销环节出台了一系列政策，保障孤儿药的市场供应和医保支持。

　　南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来对第一财经表示，罕见病发病率虽然不高，但“天价药”超出绝大部分人的支付能力，群众一旦不幸罹患罕见病就会处于无助的境地，通过谈判和集采，将成本降到合理的价位，发挥医保带量购买的优势，这将极大缓解特殊人群的困难。

　　近日，中国药学会科技开发中心发布的《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》（下称“蓝皮书”），对国内804家样本医院2015年以来的临床用药情况进行了多个维度的数据分析。蓝皮书称，近年来医保目录调整使罕见病患者、儿童患者等特殊人群用药保障水平显著提高。

　　数据显示，2009年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13个病种的罕见病；2017年版医保目录包含30个病种的罕见病用药，覆盖15个罕见病；2019年版医保目录包含39个罕见病用药，覆盖19个病种的罕见病；2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。

　　越来越多的罕见病用药被纳入医保目录，覆盖罕见病病种也明显增加。相关药品调入医保后，金额和用量多有较大幅度增长，提高了相应罕见病患者用药的可及性。

　　蓝皮书显示，从罕见病用药被纳入医保后的金额用量变化情况看，2009年已在医保目录中的罕见病用药金额及用量稳定增长，但增长率逐年降低；2017年版调入药品在目录实施后一年内金额增长率在100%以上，一年后回落，金额及用量保持稳定增长趋势；2019年版调入药品近年来临床用量较小，金额用量增幅明显，在2020年第一季度新冠肺炎疫情影响下仍能保持高速增长趋势。

　　今年9月，国家医保局对政协十三届全国委员会第四次会议第4468号提案答复的函中表示，目前，国内上市的罕见病药品中有40余种已被纳入国家医保药品目录。2020年，通过准入谈判将治疗多发性硬化症的西尼莫德，治疗亨廷顿病的氘丁苯那嗪，治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的依达拉奉氯化钠等多个罕见病药品纳入了国家医保药品目录，药品价格明显下降，罕见病患者医疗保障水平明显提升。