罕见病“天价药”何时有望纳入医保

　　根据罕见病发展中心与艾昆纬中国联合发布的《中国罕见病药品可及性（2019）报告》，在中国明确以罕见病适应症注册的药品仅有55种，仅涉及31种罕见病。在这55种药品中，仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，涉及18种罕见病。而根据国家卫生健康委员会、科技部等五部委于2018年5月22日发布的《第一批罕见病目录》，罕见病共涉及121种。国际上确认的罕见病则高达7000多种。

　　8月5日，渤健公司回复媒体称，公司正在积极准备向国家医保局提交诺西那生钠的资料，若该药品通过专家评审，则将进入医保谈判环节，若确定纳入2020国家医保药品目录，患者将有望以较低价格购买。

　　不过，多名受访专家分析，罕见病药物纳入医保是一个非常复杂的过程，由于罕见病的病患人数、病情、药物疗效等存在不确定性，而且罕见病药物价格高但惠及人群少，若以医保基金覆盖，是否会给医保基金造成较重负担、对其他人而言是否有失公平等，都是现实需要考量的问题。因此，诺西那生钠注射液是否会被纳入医保仍是未知数。

　　7月31日，国家医保局审议通过并公布《基本医疗保险用药管理暂行办法》，其中第四条指出，要坚持“保基本”的功能定位，既尽力而为，又量力而行，用药保障水平与基本医疗保险基金和参保人承受能力相适应。

　　在刘鑫看来，一国的医保制度是和该国的国力和经济发展水平相适应的，而我国目前是基本医疗保障体系，医疗基金有限，“如果将像诺西那生钠注射液等类似的高价药全部纳入医保，将会影响大多数人的基本医疗保障”。

　　“这类进口药物的费用，不是通过减少中间环节，进行药企谈判就能直接降下来的，其生产商的原定价就很高，即便通过谈判，也很难将药价降到很低的水平。”刘鑫说。

　　但北京大学医学人文学院副院长王岳认为，针对一些有确切治疗效果的罕见病药物，可以考虑逐步纳入医保，但到底哪些罕见病治疗药物可以纳入医保范围，有待进一步评估和商榷。

　　医保无法完全兜底　探索多方共付模式

　　虽然我国尚未将诺西那生钠注射液纳入医保名录，但在不少省市，已经有一些公益基金会开展了援助项目，为SMA患者减轻负担。

　　2019年11月，SMA-Ⅱ型患儿哲哲在苏州大学附属儿童医院注射了诺西那生钠，成为江苏省首例接受该药治疗的患儿。哲哲接受的这项针对SMA患者的援助项目，头4针“打一赠三”，即患者只需自付第一针的70万元；在后面的维持阶段，每4个月打一针，“打一针送一针”，相当于一针35万元。