新药上市！针对阿尔茨海默病的“中国方案”出炉

　　和阿尔茨海默病的交手，是人类最无助最悲壮的经历之一。

　　发现这种病至今100多年，其致病机理仍不清楚，全球只有5款药物可用于临床治疗，17年来没有新药上市。

　　11月2日，“我国原创阿尔茨海默病新药上市”的消息打破僵局：新药名为“九期一”，我国科研团队历时22年研究，是国际首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默病药，可用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。消息一出，备受关注。

　　11月3日，中科院、上海市政府举行新闻发布会，披露了这一药物的研发过程、上市进展等关键信息，围绕何时能买到、治脑为何要清肠等问题，现场一一解答。

　　批准上市“有条件”

　　在国家药品监督管理局网站上，“九期一”批准上市的消息附有“有条件”三个字。按照说明，国家药监局要求申请人上市后继续进行药理机制方面的研究和长期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按时提交有关试验数据。

　　对此，中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉给出解释：“‘有条件批准’是因为在新药申报资料中，关于大鼠长期致癌性试验正式报告没有提交，但是试验已经完成，统计结果也已经全部完成，表明这个药物与致癌性没有任何相关性。”据她介绍，常规来讲，一个药物须在所有资料全部正式报告完成之后才可以提交并获发新药证书，但是国家药监局考虑到阿尔茨海默病患者的实际需求，特别是基于已经完成的大鼠致癌试验结果，允许“九期一”先上市，同时要求研发团队在3个月内补交资料。

　　“新药研发是一个长期过程，需要在更多患者当中得到验证，现在的基础研究也还是冰山一角。接下来会按照国家药监局的要求，做新药上市之后的再评价以及真实世界的研究。”耿美玉说。

　　从肠道入手　治疗脑内疾病

　　尤其值得注意的是，“九期一”是国际首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，这代表一种全新的技术路线。

　　“靶向脑—肠轴的这一独特作用机制，为深度理解‘九期一’临床疗效提供了重要科学依据。”耿美玉说。据介绍，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。