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医药审评改革松绑临床试验机构 罕见药可减临床数据

http://www.healthr.com 2017年10月10日 09:30 作者:马晓华 发布:第一财经日报

  2015年8月,国务院发布了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(44号文),药品医疗器械审评审批改革大幕正式拉开。时隔两年,为更进一步解决老百姓用新药、疗效好的药品问题,中共中央办公厅、国务院办公厅于8日印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》(下称《意见》)。

  “《意见》针对当前药品医疗器械创新面临的突出问题,着眼长远制度建设,是一份重要的纲领性文件,对我们今后的工作具有很强的指导性。这个文件的主题是什么,标题已经写明白了,就是鼓励创新。着力点是什么,就是要解决公众用药的问题,让公众能用得上新药、用得上好药,当医生在给患者治病的过程当中能有更多的选择。”国家食品药品监督管理总局副局长吴浈在9日的新闻发布会上表示。

  五条政策鼓励创新

  “药品审评审批制度还有不尽合理之处,尽管我们做了大幅度的改革,但是还存在一些问题。比如现在要求进口的一些创新药,必须要在国外获准上市后才可以到国内申请上市。比如创新药在国外完成一期临床后才可以到国内申请临床试验,就是晚一步,慢半拍,做不到同步,某种程度上迟滞了一些国外创新药在中国批准上市。”吴浈表示。

  据统计,2001年到2016年,发达国家批准上市的创新药有433种,在中国上市的只有100多种,仅占30%。近十年来,制度设计造成一些典型的新药在中国的上市时间平均要比欧美晚5~7年。由于这个现状的存在,现在网上购买药品,也包括个人从境外携带药品的现象越来越多,存在很多隐患。

  吴浈介绍,《意见》从五个方面对鼓励创新进行了改革。第一,改革临床试验管理,临床试验机构实行备案制。第二,改革临床试验的审批,由过去的明示许可改为默示许可。

  第三,加强创新权益保护。比如药品专利链接制度,专利期补偿和药品数据保护,同时将建立上市药品目录集。第四,明确上市许可持有人的责任。落实上市许可持有人的法律责任,明确上市许可持有人持有药品创新产权,明确科学家的创新研究者属性。

  第五,提升技术支撑的能力,完善技术审评的制度,优化上市的流程,加快信息化的建设。从送审到审评、审评到上市实现全过程公开。

  松绑临床试验机构

  随着仿制药一致性评价的全面推开,临床试验机构的紧缺成了当前企业的难题。在《意见》中,着重一笔便是松绑临床试验机构资格认定,由过去的资格认定改为备案制。

  “药物类的研发,最重要的一个环节就是临床试验,耗时长,投入成本高。所以,如何鼓励更多的医疗机构参与临床试验是我们改革的一项重要内容,这次我们把认定改为备案,是改革的一项举措。”食药监局药品、化妆品注册司司长王立丰表示。

  据了解,目前我国二级以上医疗机构已经超过1万家,三级以上医疗机构有2000多家,但是现在能够做药物临床试验的机构,通过认定的只有600多家,特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家,某种程度上成为医药创新的瓶颈。

  “临床试验机构不能满足创新的需求,特别是现在临床机构还承担着大量的医疗任务,所以在临床机构里面如果能够分割出一块来承担药物临床试验,就显得尤为重要。特别是在医生紧缺、机构紧缺的大背景之下,提出由认定改成备案,可以减少环节,提高效率。”王立丰表示。

  针对备案之后的监管问题,王立丰解释称“唯能力而不唯机构”,即将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查,使临床试验监管的针对性更加明确、清晰,将监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式。并通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施,切实拓展临床试验机构的数量,提高临床试验研究者的积极性,有效缓解医疗和科研的矛盾。

  松绑临床试验机构之后,临床试验方案的审批模式也由过去的明示改为默示。

  “过去临床试验方案报备以后,我们得审批,批完他们才能做,一有审批就得占用时间。现在临床试验由明示改为默示,默示是什么?不是不审批,而是改了方式,临床试验同样要审,一定时间之内没有提出质疑,没有否定的话就可以做。”吴浈进一步解释。

  另外,《意见》还鼓励社会力量投资设立临床试验机构来参与临床试验,解决临床试验资源不足的瓶颈。

  据了解,通过围绕临床试验药品的全过程检查,不仅没有降低对临床试验机构准入的标准,而且强化了临床试验机构监管的效率,同时也进一步保证了临床试验的质量,更有利于净化药物临床试验的环境。

  罕见药可减免临床试验数据

  根据世界卫生组织的标准,将总人口中发病率低于千分之一的疾病归为罕见病。根据这一标准,那么某种罕见病在中国影响的人口将达到上百万之巨。

  “凡是罕见病用药,在注册申请时就给予一些鼓励政策,如果是在国内研发并开展临床试验的,只要有苗头,就可以减少一些临床数据,甚至可以免去,这样才能保证有苗头的一些罕见病用药及早地用在罕见病患者身上。”吴浈表示。

  对医疗行业来说,临床缺药一直都是一个棘手的问题,罕见病的缺药问题尤为突出。正是因为罕见病发病率低的特点,它的药也成了罕见药,但往往需要终身用药,停药就会出现严重反应,甚至危及生命。

  “罕见病用药为什么会少呢?难就难在发病率低,研发药的成本就高,回收成本的时间更长,所以,包括研究机构在内的很多企业,对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药来得高,因此,对罕见病用药的研发必须要给予鼓励、给予支持、给予保护,如果没有鼓励政策,谁去做?如果不给予保护,上市后怎么获取市场回报?怎么进行再研究、再发展?所以这个文件对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。”吴浈表示。

  支持罕见病用药的具体举措中还包括境外已经上市的罕见病用药。

  据吴浈介绍,在境外已经上市的一些罕见病用药,可以附带条件批准,对临床急需,可能会危及生命的一些疾病,如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效,并且预示可能有临床价值,就可以先批,先让患者用上药。

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